Nei prossimi giorni, alla commissione tecnico scientifica dell’Aifa verrà ridiscussa la rimborsabilità del farmaco per il trattamento del rene policistico», annuncia Mario Melazzini. «Ho già incontrato l’azienda produttrice del farmaco e presto vedrò la società italiana di nefrologia». Il direttore generale dell’Aifa è in carica da 4 mesi e assicura che per lui le priorità sono «garantire ai pazienti le terapie necessarie e la sostenibilità della spesa farmaceutica». E «non su tutti i pazienti affetti da rene policistico, la terapia è sicuramente efficace, ma su alcuni fenotipi, cioè quadri clinici, sì».

Perché il Tolvaptan è finito tra i farmaci a carico del paziente (20mila euro all’anno)?

«E’ accaduto un anno fa per la difficoltà di identificare sottopopolazioni (cioè gruppi di malati nei quali il trattamento abbia un beneficio clinico rilevante), per un margine di incertezza sugli effetti a lungo termine e il rischio di tossicità epatica».

L’Aifa come vi porrà rimedio?

«La mia priorità sono le patologie per le quali non esistono alternative terapeutiche. Il rapporto tra il costo di un farmaco e la sua efficacia va dimostrato: secondo i dati sul Tolvaptan ci sono 1800 malati di rene policistico sui quali il farmaco sarà efficace e quindi rimborsato».

Su 25mila malati perché solo 1800 avranno le cure gratis?

«I numeri non sono ancora sicuri ma il concetto è che il farmaco deve essere erogato solo se efficace. Mi auguro che i dati possano confermare la sua efficacia su più pazienti possibili».

Già il Tar del Lazio aveva bocciato questo inserimento in fascia C…

«Anche senza la sentenza del Tar, avremmo riaffrontato la terapia per il rene policistico. Incontrerò presto la Società di nefrologia che sta studiando i criteri di identificazione di pazienti che possano trarre beneficio clinico dal trattamento».

L’Aifa rivedrà la posizione ora?

«A fronte di dati certi sull’efficacia, l’Aifa rivedrà la propria posizione. L’obiettivo è far arrivare il farmaco più efficace a tutti i pazienti che ne hanno bisogno. Secondo tre principi: etico, di responsabilità sociale e di sostenibilità economica. La definizione del regime di rimborsabilità, fornitura e prezzo del medicinale ha percorsi decisionali molto diversi da paese a paese. Ciò è giustificato dalla eterogeneità dei sistemi sanitari nell’Ue. L’Italia è uno degli ultimi esempi di Servizio sanitario universalistico e solidaristico. Altri Paesi (come la Germania) hanno casse mutualistiche, enti associativi che forniscono servizi e prestazioni ai soci».

Perché è difficile da trovare in farmacia un farmaco di fascia C contro l’overdose da terapia del dolore come il Naloxone?

«Ciò è dovuto a inefficienze distributive su cui vigilano le Regioni. Il Naloxone è un prodotto carente già dall’aprile 2016: problemi produttivi per i quali non è tuttora prevista una data di risoluzione. Ci sono sul mercato possibili alternative terapeutiche. E l’Aifa può autorizzare l’importazione di medicinali analoghi da mercati esteri».

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